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JCRファのハンター症候群治療酵素製剤がオーファンドラッグに指定  9月18日16時45分

 JCRファーマ<4552.T>がこの日の取引終了後、同社の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を適用したムコ多糖症2型(ハンター症候群)治療酵素製剤「パビナフスプ アルファ(遺伝子組み換え)」に関して、厚生労働省から希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)に指定されたと発表した。なお、同剤は18年10月に米国で、19年2月に欧州で希少疾病用医薬品に指定されており、今年9月中に日本での製造販売承認申請を予定している。

出所:MINKABU PRESS

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